在121种罕见病治疗药物中，已在我国上市且有适应症的有50余种，其中40余种药物已纳入国家医保药品目录。记者从国家医保局获悉，将继续探索建立罕见病用药保障机制，

并鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多保障产品。

一、什么是罕见病

罕见病通常是对发病率极低、很少见的疾病的统称，其病因大多不明确。目前，全球已知的罕见病有7000多种，80%都是由于基因缺陷所导致的遗传性疾病。我国因人口基数

庞大、病种繁多，罕见病患者长期面临着四处求医、无药可治，甚至有药用不起的困境。

二、如何保障用药

近年来，国家医保局不断探索建立罕见病用药保障机制。目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已被纳入医保目录。121种罕见病治

疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

国家医保局称，相较于部分罕见病患者年人均数百万元的医疗费用而言，目前基本医疗保险特别是城乡居民医保人均800多元的筹资水平，尚不能满足罕见病患者保障需求。限

于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，尚未能纳入医保用药范围。不过，医保部门近期已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基

金支付能力适当调整目录范围，更好满足参保群众用药需求。

同时，我国积极鼓励罕见病治疗药品研发。截至今年5月底，已将71件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评程序。国家卫健委还通过“重大新药创制”科技重大专项，对一些罕

见病用药研发提供支持，已立项课题14项，投入中央支持资金6823万元。

目前，我国已建立起多方筹资的罕见病保障机制。国家医保局还高度重视发挥商业健康保险对基本医保的补充作用，鼓励商保产品开发。